他说:“LMNA基因的变异还可以导致更多其它病症,包括肌肉萎缩症。我们已经发现这种DNA损伤是可以被控制的,我们的发现将是重要的一步,将帮助那些不幸患有早衰症的儿童以及器官衰老的老年人改善健康状况。”
不过研究者也承认他们目前的发现仍处在早期阶段,仍需要更多的测试和临床试验才能真正开发出一种行之有效的药物疗法。哈特利森教授说:“我们正采取审慎的步骤去观察患有早衰症的病人,并尝试了解是否有某种可以适用于更广泛范围的模型。能够帮助这些孩子提高健康水平并延长他们的生命真是一件让人高兴的事,并且除此之外我们还能通过这一发现帮助改善世界各地许多老年人的健康水平。”
他说:“这一研究目前还处于非常早期的阶段,不过它已经显示出其巨大的潜力,有望帮助人们过上更加舒适的生活,减少人们的痛苦,让老人们再年过70或80之后能安享晚年。”
早年衰老综合症是一种非常罕见的致命基因疾病,其症状是儿童表现出加速衰老。根据文献报道,全世界这一疾病的发病率约为每4~800万名婴儿中会出现1例。其发病率在不同性别,不同民族人群中几乎相同。尽管婴儿在出生时看不出任何异样,但是在18~24个月左右,婴儿便开始表现出明显的一系列加速衰老迹象。
早衰症的具体表现包括生长停滞,身体脂肪流失,掉发,皮肤老化,关节硬化,髋关节脱位,动脉硬化,心血管疾病和中风等等。并且来自不同种族的儿童都表现出极其相似的症状。一般患者最终会因心脏病去世,患者死亡的平均年龄约为13岁,最早8岁,晚的21岁。
莱斯利·戈登(Leslie Gordon)博士是早衰症研究基金会药物主管,他说:“哈特利森教授教授的研究不仅确认了早衰症的细胞损伤机理,还未可能的治疗方案指明了道路。这些进展将最终帮助医学界开发出治疗的方法并帮助那些患有早衰症的患儿。”
这一研究也将为未来的研究提供一个基准模型,帮助医师们找到针对个体的药物剂量和疗法,从而改善用药者的健康水平。
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